Китайские ученые нашли лечение для слепых людей

Китайские ученые говорят, что наиболее распространенную форму наследственной слепоты можно вылечить с помощью технологии редактирования генов, что предвещает потенциальный прорыв для миллионов людей, страдающих генетическими заболеваниями глаз.

Около двух миллионов человек во всем мире страдают от наследственных заболеваний сетчатки, наиболее распространенным из которых является пигментный ретинит (РП), вызывающий прогрессирующую потерю зрения и нарушения зрения. Эффективного лечения не существует.

Но, исправляя генетические мутации, которые приводят к заболеванию, редактирование генов может восстановить нормальную экспрессию белка и обеспечить излечение на всю жизнь.

Традиционные подходы к генной терапии, которые включают введение здоровых копий пораженного гена в клетки сетчатки, не могут гарантировать сбалансированную экспрессию белка, а искусственная ДНК может со временем деградировать.

Би Чанхао и Чжан Сюэли из Тяньцзиньского института промышленной биотехнологии Китайской академии наук, а также Ван Сяолинь и Сунь Сяодун из Национального центра клинических исследований глазных заболеваний использовали редактирование генов для лечения РП у мышей. Им удалось преодолеть проблему, применив прямое редактирование генов для исправления патогенной мутации in situ. Отредактированный ген остается внутри исходной клетки, таким образом, он поддерживает естественный уровень экспрессии белка.

Команда использовала аденоассоциированный вирус (AAV), широко используемый вектор в исследованиях генной терапии, для доставки базовых редакторов в клетки сетчатки мышей, которые несут специфическую мутацию, очень напоминающую фенотип, обнаруженный у людей с РП.

AAV считается безопасным «почтальоном», поскольку он не интегрируется в геном хозяина и обычно не вызывает иммунного ответа. Система редактирования баз точно исправила мутировавший участок гена в нервных клетках сетчатки всех мышей, участвовавших в исследовании, после одной инъекции в сетчатку.

Исследователи заявили, что их метод позволил достичь коэффициента коррекции до 49% , что значительно продлило продолжительность жизни фоторецепторных клеток в глазах мышей. Этот прорыв открывает новые возможности в лечении наследственных заболеваний сетчатки, предлагая проблеск надежды тем, кто страдает от РП.