Ученые изучили стволовые клетки для разработки лечения синдрома Клайнфельтера

В рамках исследовательского партнерства между Университетом науки и технологий имени короля Абдуллы (KAUST), Университетом короля Абдулазиза в Джидде (KAU) и Университетской больницей короля Абдулазиза в Джидде (KAUH) ученые провели первое в своем роде исследование, которое сравнивает стволовые клетки, полученные от уникальной группы саудовских пациентов с синдромом Клайнфельтера, с группой североамериканского и европейского происхождения.

Клайнфельтер — хромосомное заболевание, характеризующееся наличием лишней Х-хромосомы в клетках мужского пола. Частыми клиническими признаками синдрома являются, среди прочего, бесплодие, умственная отсталость, метаболический синдром и диабет 2 типа, и им страдает один из каждых шестисот мужчин в Саудовской Аравии.

Исследование моделирования заболевания на основе «индуцированных плюрипотентных стволовых клеток, полученных от пациентов» (iPSC) было направлено на понимание молекулярной основы синдрома Клайнфельтера. Используя образцы клеток кожи, крови, волос или мочи с подходом iPSC, можно вернуть клетки пациента в эмбриональное состояние, в котором они развивались, и использовать их для моделирования начала и прогрессирования заболеваний.

Королевство получает выгоду от сотрудничества мирового класса между тремя нашими ведущими исследовательскими организациями. Технология иПСК произвела революцию в изучении молекулярных механизмов заболеваний, поскольку она дает возможность работать с человеческими клетками, полученными от пациентов,

сказал вице-президент по исследованиям Пьер Маджистретти, заслуженный профессор и директор инициативы KAUST Smart-Health. 

Магистретти добавил, что платформа для iPSC, разработанная учеными KAUST, позволяет осуществлять уникальное сотрудничество с клиническими центрами, такими как KAU KAUH, и при поддержке инициативы KAUST Smart-Health.

Результаты этого первого совместного исследования в Саудовской Аравии демонстрируют существование подмножества генов, находящихся на Х-хромосоме, нарушение регуляции которых специфически характеризует синдром Клайнфельтера, независимо от географического региона происхождения, этнической принадлежности и генетического состава.

Эта группа iPSC из Саудовской Аравии послужит идеальной клеточной платформой для дальнейшего исследования хромосомных заболеваний. Например, было бы особенно интересно смоделировать развитие нервной системы и анатомические изменения, влияющие на серое и белое вещество, которые обычно наблюдаются при синдроме Клайнфельтера,

сказал Антонио Адамо, доцент и главный исследователь Лаборатории стволовых клеток и заболеваний в KAUST. 

Клеточная платформа будет использоваться для создания так называемых «мини-мозгов», трехмерных культур клеток, полученных от пациентов, напоминающих человеческий мозг, которые можно использовать для изучения молекулярных механизмов, лежащих в основе особенностей развития нервной системы при заболевании. Полученные результаты дают модель in vitro, подходящую для разработки приложений персонализированной медицины.