Технология мини-CRISPR позволит вывести генную терапию на новый уровень

Специалисты из Стэнфордского университета предложили уменьшенную систему редактирования генома мини-CRISPR. Результаты научной работы появились на сайте учебного заведения.

Известно, что система редактирования генома CRISPR представляет собой генетические ножницы, созданные на основе аминокислот. Данный инструмент применяется для разрезания участков ДНК с последующим внесением изменений. Несмотря на достаточную эффективность системы, она имела один значительный недостаток, связанный с размером белков. Полноразмерные генетические ножницы могли быть использованы не во всех случаях.

Авторы новой технологии нашли способ уменьшить размер аминокислот в два раза, создав миниатюрные генетические ножницы. Для этого они заменили Cas9 и Cas12a на Cas12f, размер которого составляет всего 700 аминокислот вместо 1000–1500 у генов, используемых ранее.

CasMINI была протестирована на генах, связанных с анемией, ВИЧ и противоопухолевым иммунным ответом. По словам специалистов, такой метод позволил вносить изменения в геном, а также регулировать транскрипцию внутри клеток с устойчивым результатом.

Отмечается, что мини-CRISPR можно будет использовать в лечении многочисленных заболеваний, включая болезни органов зрения, мозга, а также заболевания, сопровождающиеся дегенерацией внутренних органов. В ближайшее время система пройдет тестирование на моделях живых организмов.

Фото: scitechdaily.com, ft.com, thefederal.com