Ученые провели первые в мире испытания генной терапии на человеческой печени
Впервые в мире ученые из Института медицинских исследований детей (CMRI) провели испытания новых методов генной терапии на целой человеческой печени. Результаты исследования, опубликованные на этой неделе в журнале Nature Communications, открывают новые перспективы для разработки более эффективных методов лечения наследственных заболеваний, угрожающих жизни.
Генная терапия представляет собой перспективный подход к лечению серьезных генетических заболеваний, заключающийся в замене или восстановлении дефектного гена. Сегодня наиболее эффективными средствами доставки генной терапии являются системы на основе безвредного аденоассоциированного вируса (AAV), который естественно способен переносить генетическую информацию в человеческие клетки.
Одной из главных проблем, с которыми сталкиваются исследователи на пути к внедрению генной терапии из лаборатории в клинику, является отсутствие доступа к эффективным доклиническим моделям для разработки и испытания новых терапий. Важно, чтобы эти модели точно воспроизводили физиологические условия и сложную организацию тканей человека, чтобы можно было точно предсказать результаты применения терапии у пациента.
В прошлом году группа CMRI совместно с командой из Королевской больницы принца Альфреда разработала новый метод, позволяющий поддерживать живую человеческую печень в лабораторных условиях. Теперь печени, которые не подходят для трансплантации человеку и ранее утилизировались или хранились на льду для исследований, могут быть сохранены вне тела при температуре человеческого тела, что позволяет проводить передовые биомедицинские исследования.
Команда CMRI продемонстрировала потенциал использования этой системы для тестирования терапевтических средств на основе AAV до начала клинических исследований. Применение целой человеческой печени является революционным шагом в области генной терапии, поскольку позволяет исследователям точно оценить, как новые терапевтические средства повлияют на крупный орган, что ранее было невозможно.
Исследование открывает дорогу к созданию более эффективных генных терапий для заболеваний, для которых в настоящее время существует ограниченное количество лечений, если вообще они имеются. Эта новая продвинутая модель человеческой печени не только изменит правила игры при проведении функциональной оценки новых терапевтических средств, но также позволит более точно оценить эффективную дозу новых терапевтических средств и выявить потенциальные токсические побочные эффекты. Это также будет мощной системой для разработки новых вирусных векторов, которые станут основой терапий нового поколения.
