С помощью генной терапии удастся лечить новорожденных детей
Профессор Тель-Авивского университета Карен Аврахам и ее коллеги сумели разработать новый метод лечения врожденных дефектов слуха, связанных с мутацией гена SYNE4. Результаты исследования были опубликованы в журнале EMBO Molecular Medicine.
Мы впервые открыли мутации, которые связаны с этой болезнью, несколько лет назад в двух израильских семьях. Дети с двумя дефектными версиями этого гена рождаются с нормальным слухом, но по мере взросления теряют его,Карен Аврахам, профессор Тель-Авивского университета, автор исследования.
По словам Аврахам, при мутации в гене SYNE4 нарушается работа ядра волосковых клеток, играющих важную роль в преобразовании колебаний жидкости ушной улитки в электрические импульсы, которые распознает мозг.
Чтобы избежать развития дефекта, необходимо доставить волосковые клетки в правильную копию генома SYNE4. Для этих целей группа ученых протестировала действие специального аденовируса на новорожденных мышатах, в геноме которых содержались дефектные участки SYNE4.
В ходе анализа удалось выяснить, что генная терапия предотвратила дальнейшее разрушение волосковых клеток и сохранила слух грызунов.
В настоящий момент израильские биологи занимаются разработкой нескольких методов лечения различных типов врожденной глухоты на основе результатов, полученных в ходе экспериментов на мышах.
Напомним, что согласно данным Всемирной организации здравоохранения, в мире от глухоты и других нарушений слуха страдают более 460 миллионов человек. Наиболее частой причиной потери слуха являются инфекции и травмы, однако глухота также может быть врожденной.
