Геномное редактирование позволяет вылечить наследственное заболевание сетчатки

Сотрудники Калифорнийского университета в Ирвине использовали геномное редактирование для лечения врожденного заболевания сетчатки. Результаты исследования появились в PNAS.

Врожденные заболевания сетчатки (ВЗС) включают в себя патологии зрения, которые характеризуются прогрессирующей дегенерацией фоторецепторов, а также пигментного эпителия сетчатки. Причиной возникновения ВЗС являются мутации в генах, которые имеют решающее значение для развития и обеспечении функций сетчатки. Всего удалось обнаружить свыше 270 таких генов.

Провели испытания на мышиных моделях с ВЗС. Они использовали метод генного редактирования CRISPR-Cas9. Это позволило скорректировать целевые гены и расширить возможности терапевтического применения редактирования генов для лечения различных заболеваний. Ученые отметили, что большинство генетических нарушений нельзя лечить путем разрушения генов.