Операция стала переломным моментом в области редактирования генов.
Группа исследователей из компании Verve Therapeutics впервые провела операцию по генной модификации печени живого пациента. Для этого специалисты ввели в сыворотку для редактирования генов. Информация появилась в MIT Technology Review.
Высокий уровень холестерина негативно сказывается на здоровье внутренних органов и может привести к закупорке артерий. Сбалансированная диета и физические упражнения не всегда помогают справиться с этой проблемой. Медикаментозное лечение также связано с определенными рисками и является дорогостоящим для многих пациентов.
Клинические испытания начались с пациента в Новой Зеландии, получившего необычную инъекцию, получившую название VERVE-101. Ранние эксперименты на обезьянах уже дали обнадеживающие результаты. В отличие от CRISPR, инъекция позволяет провести замены в ДНК пациентов вместо полного «вырезания» генов.
По словам специалистов, эти генетические изменения могут навсегда снизить уровень «плохого» холестерина. В настоящее время Verve планирует привлечь около 40 взрослых пациентов с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией (HefH). Это наследственное генетическое заболевание, которое повышает уровень холестерина. Они намерены проверить безопасность и переносимость инъекции на добровольцах.
