ВИЧ оказался эффективным в лечении детей с «синдромом мальчика в пузыре»

Исследователи применили вирус иммунодефицита человека для генной терапии детей с «синдромом мальчика в пузыре». ВИЧ продемонстрировал свою эффективность и восстановил иммунную функцию у 48 из 50 детей. Результаты научной работы были опубликованы в журнале New England Journal of Medicine.

Известно, что «синдром мальчика в пузыре» или тяжелый комбинированный иммунодефицит (ТКИД) возникает в результате множества генетических мутаций, отключающих иммунную систему человека. Дети, у которых диагностировали ТКИД, каждый день подвергаются огромному риску заражения инфекцией, которая может привести закончится летальным исходом из-за отсутствия иммунных клеток.

Дети с ТКИД вынуждены постоянно принимать различные антибиотические препараты, однако такое лечение не может продолжаться вечно из-за постепенного привыкания организма к антибиотикам. Авторы нового исследования предложили новый метод генной терапии, основанный на использовании отключенного и модифицированного ВИЧ.

Анализ показал, что 48 из 50 детей, принявших участие в исследовании, были успешно вылечены от ТКИД. При этом такая терапия не привела к возникновению побочных эффектов или осложнений. По словам ученых, в случае получения одобрения от соответствующих организаций, разработанная ими технология редактирования генома может стать стандартным методом лечения «синдрома мальчика в пузыре».

Фото: fishki.net, csn-tv.ru, lonza.com