Ученые представили новый способ лечения врожденной глухоты

Генная терапия оказалась эффективным методом борьбы с врождённой глухотой у детей, обусловленной дисфункцией белка отоферлина. Компания Regeneron и Фуданьский университет смогли добиться значительных результатов в лечении данного заболевания.

В рамках исследования были разработаны новые геннотерапевтические препараты, включая DB-OTO и AAV1-hOTOF, которые базируются на использовании аденоассоциированных векторов, предназначенных для доставки функциональной версии гена отоферлина внутрь ушной раковины. Эти препараты позволяют значительно улучшить слух у детей, которые страдают врождённой глухотой.

Первые результаты клинических испытаний свидетельствуют о положительном влиянии генной терапии на восстановление слуха. Эксперты также заметили улучшение восприятия звуковых стимулов у детей, причём некоторые из них начали слышать на уровне, соответствующем 60-65% нормального слуха. Эти результаты стимулируют дальнейшие исследования в области генной терапии.

Кроме генной терапии, учёные также активно занимаются разработкой методов коррекции генетических дефектов на стадии эмбриона, тем самым открывая перспективы для пренатального вмешательства в случаях врождённой глухоты.