Ученые из Китая разрабатывают метод лечения болезни Паркинсона стволовыми клетками

Исследователи в Китае разработали новую терапию стволовыми клетками для лечения болезни Паркинсона, которая показала быстрое и длительное воздействие на обезьян. Животные, которые едва могли передвигаться в своих клетках, могли вставать, хватать пищу и есть всего через две или три недели после того, как в мозг им были введены лабораторные клетки, известные как мезенхимальные стволовые клетки (МСК). Их двигательное и психическое состояние продолжало улучшаться в течение следующих пяти лет, сообщила команда из Куньмингского университета науки и технологий в журнале Parkinson’s Disease.

Если будет доказана эффективность на людях, генно-инженерные клетки могут быть произведены массово и потенциально обеспечат доступное, готовое лечение для миллионов людей во всем мире, пишут они. Сегодня болезнь Паркинсона является одним из наиболее распространенных дегенеративных заболеваний головного мозга, поражающим не менее одного процента людей старше 60 лет во всем мире. Это часто начинается с неконтролируемого дрожания одной руки и перерастает в трудности при ходьбе и разговоре, слабоумие и другие тяжелые симптомы.

Хотя основная причина остается неизвестной, она вызвана потерей нервных клеток в основании мозга, которые производят химическое вещество под названием дофамин для координации движений тела. Ученые разработали такие препараты, как леводопа, которые помогают мозгу генерировать нервные клетки, вырабатывающие дофамин. Однако менее одного процента дозы может достичь мозга, что делает пероральные препараты эффективными только на ранней стадии заболевания, о чем заявил Ли Тяньцин, ведущий автор исследования.

Между тем, были проведены обширные исследования по использованию стволовых клеток для лечения болезни Паркинсона, например, путем их использования для создания здоровых нервных клеток взамен поврежденных.

Терапия стволовыми клетками может снизить потребность в лекарствах, но пока лишь небольшая часть нервных клеток может выжить после трансплантации, и для проявления терапевтического эффекта требуется шесть месяцев или больше,

сказал Ли.

В результате его команда работала над созданием генетически модифицированных стволовых клеток, «работа которых заключается в синтезе и высвобождении дофамина в нужном месте мозга». По словам Ли, по сравнению с нервными клетками эти клетки выживают легче. Они решили использовать МСК, потому что такие взрослые стволовые клетки относительно безопаснее, легко доступны и могут избежать негативного ответа со стороны иммунной системы.

В своем исследовании ученые сначала выделили МСК из пуповины человека, а затем ввели три гена, отвечающих за синтез дофамина. После успешного тестирования технологии на крысах в 2017 году команда Ли перешла к обезьянам, у которых была вызвана болезнь Паркинсона. Некоторые из приматов страдали от болезни больше года и едва могли двигаться или есть самостоятельно.

К большому удивлению команды, всего через несколько недель после инъекции три обезьяны начали ползать и могли легко брать еду с вращающейся тарелки. Одна обезьяна, которая не могла даже встать, через пять недель после пересадки стволовых клеток забралась на верх клетки с помощью рук.

По словам Ли, генетически модифицированные МСК были даны в общей сложности девяти обезьянам, и к прошлому году большинство из них восстановили значительную часть своих движений, аппетита и веса. Их когнитивные и эмоциональные нарушения также улучшились. Для сравнения, состояние трех больных обезьян в контрольной группе, не получавших лечения клетками, ухудшилось.

Поведенческие результаты этих исследований впечатляют, предполагая, что подход, использованный авторами, может иметь шанс стать клинически полезной терапией. Скорость, с которой наблюдались терапевтические ответы, также представляет значительный интерес. Авторы обнаружили улучшения в кратчайшие сроки, как это обычно наблюдается в исследованиях по нейротрансплантации,

сказал Томас Вичманн, который руководит Центром передового опыта Морриса К. Удалла по исследованию болезни Паркинсона в Университете Эмори в США. 

По словам Вичманна, предстоит преодолеть множество препятствий, прежде чем такие исследования можно будет использовать на людях. Во-первых, их работу необходимо повторить в более крупных, более контролируемых испытаниях на приматах и в других лабораториях. Будущая работа должна также оценить эффекты других методов лечения, таких как обычные противопаркинсонические методы лечения, которые будут использоваться вместе с МСК.