Особый протеин обеспечивает правильное формирование волосковых клеток.
Исследователи из Института Салка представили генную терапию против врожденных нарушений слуха. Она воздействует на белок, который обеспечивает рост волосковых клеток в ушах. Результаты исследования появились в Molecular Therapy — Methods & Clinical Development.
Сенсорные волосковые клетки обеспечивают правильную работу слуховой системы. Они расположены на поверхности части внутреннего уха, называемой улиткой, образуя стереоцилии. Они вибрируют в ответ на звуковые сигналы. Мутация, которая приводит к отсутствию белка EPS8, вызывает одну из генетических форм врожденной глухоты.
В новой работе ученые попытались проверить, способно ли восстановление EPS8 заставить волосковые клетки вырасти и улучшить слух. Эксперименты проводили на мышах, у которых отсутствовал белок. Его доставили в организм с помощью аденоассоциированного вируса. Ученые обнаружили, что добавление EPS8 удлиняло стереоцилии, восстанавливая некоторые функции клеток, которые улавливают низкочастотные звуки.
Специалисты предупредили, что данный метод, несмотря на свою эффективность, имеет свои ограничения. Например, доставка белка не помогала мышам после определенного возраста. Это говорит о необходимости начинать лечение внутриутробно, до созревания волосковых клеток. Ученые надеются, что дальнейшее исследование EPS8 позволит создать терапию, которая будет эффективно восстанавливать слух даже у взрослых людей.
